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疾患情報疾患情報トランスサイレチン型心アミロイドーシス疾患を理解する可能性を疑う確定診断を行う日本版Red-flagの活用心不全の適切な治療~心アミロイドーシス鑑別診断の重要性~診断ヒストリーデータ99mTcピロリン酸シンチグラフィの実施を検討するクリニカルシナリオPatients Story Bookインターネットシンポジウム ダイジェストHFpEFに潜在するATTR-CMの有病率トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー基礎情報診断方法理解する可能性を疑う診断・検査する治療・継続管理する疾患概念について知りたい 診断 (疑い診断)病態診断 (症状/所見)診断 (症例紹介)治療 (治療方法)診療お役立ち情報治療 (ビンダケルに関する情報)製品基本情報
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有効性・安全性有効性・安全性トランスサイレチン型心アミロイドーシスビンダケルの国際共同第III相臨床試験海外第Ⅰ相 相対的バイオアベイラビリティ試験:B3461056(海外データ)長期安全性試験(国際共同第Ⅲ相試験):B3461045試験長期継続試験(LTE)中間解析トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー10年試験における生存に関する中間解析(8.5年)(海外データ)心症状に対するエビデンス(国内を含む海外データ)QOLからみたビンダケルによる治療臨床試験成績 海外第Ⅱ/Ⅲ相試験:Fx-005試験(海外データ)臨床試験成績 海外第Ⅱ/Ⅲ相延長試験:Fx-006試験(海外データ)臨床試験成績 国内第Ⅲ相試験:B3461010試験臨床試験成績 海外第Ⅱ相試験:Fx1A-201試験(海外データ)講演会・動画・資材一覧講演会・動画・資材一覧講演会講演会動画すべての動画Patients Story Bookシリーズ動画日本版Red-flagラジオ相談室ATTR-CM Global MoviesKOLレクチャームービーATTR-CMラジオ資材すべての資材RWEリスト
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VYNDAQEL (tafamidis) 61 mg is indicated for the treatment of wild-type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM). VYNDAQEL (tafamidis meglumine) 20 mg is indicated for the treatment of transthyretin amyloidosis in adult patients with stage 1 symptomatic polyneuropathy (ATTR-PN) to delay peripheral neurologic impairment. [INDICATION TO BE UPDATED BY LOCAL MARKET.]

トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー
診断のながれ

SUMMARY

▶ トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの疾患概念 Loading▶ トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの分布 Loading▶ トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの臨床症状 Loading ▶ トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの自然経過Loading

Example

トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーは特異的な臨床症状を呈さないことから鑑別診断に難渋する疾患であり、初発症状から確定診断に至るまでに約3.6年経過する1)と言われています。早期の治療介入が予後に影響するため、より早期の診断が求められています。

トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの診断の第一歩は、「アミロイドーシスを疑う」ことです。初診時に疑うことが困難でも、複数の臓器に症候があり他の疾患では説明困難な難治性病態がある場合、積極的に本症を疑い生検を含めた精査を行うことが、早期診断と適切な早期治療の実施に重要です2)

初発症状としては、末梢神経障害による手足のしびれ感、自律神経障害による起立性低血圧や排尿障害、消化器アミロイドーシスによる吐気や下痢などの消化器症候、心アミロイドーシスによるうっ血性心不全や、不整脈、心肥大、腎障害による蛋白尿や浮腫、硝子体混濁による視力低下など3)について、全身性アミロイドーシスを示唆する臨床検査所見をチェックします2)

そして組織生検を行い、コンゴーレッド染色でアミロイド沈着を確認します。生検部位については、症候のある臓器のアミロイド検出率が高いと考えられますが、より低侵襲な他の臓器からの生検も可能で、腹壁脂肪吸引や消化管(胃や十二指腸)、口唇などが多く行われる2)

その後、ATTRに対する特異抗体を用いた免疫組織化学染色で、アミロイド前駆蛋白質の種類を同定します。ATTRが陽性の場合には、TTR遺伝子検査もしくはホルマリン固定パラフィンブロック切片からTTR質量分析を行います2)

家族性アミロイドポリニューロパチー(Familial Amyloid Polyneuropathy:FAP)とは、遺伝的に変異を起こしたトランスサイレチン(Transthyretin:TTR)、ゲルソリン、アポAIなどが前駆蛋白質となって、線維状の構造をもつアミロイドと呼ばれる特異な蛋白質が、神経節や神経根を含む末梢神経や、自律神経系、心臓、腎臓、消化管、眼などの組織に沈着することにより臓器障害を引き起こす常染色体優性の全身性アミロイドーシスです。未治療の場合は発症後約10年で死に至る進行性の重篤な疾患で、難治性疾患克服研究事業の対象疾患の1つとなっています。

トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの中で最も患者数が多いのは、TTRが原因となるトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーです。TTRは主に肝臓で産生され、127個のアミノ酸で構成される単量体が4量体を形成する蛋白質です。TTRの遺伝子変異は140以上報告されていますが、最も多いのはTTRの30番目のバリンがメチオニンに変異したタイプ(V30M変異)です。

1)Yamashita,T. et al.: J Neurol 265(1): 134, 2018[L20180214007]
2)植田 光晴ほか:“アミロイドーシスの診断” 最新アミロイドーシスのすべて— 診療ガイドライン2017とQ&A 安東 由喜雄監修 1 医歯薬出版:17, 2017[L20170601007]
3)植田 光晴ほか : “遺伝性ATTRアミロイドーシス/トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー” 最新アミロイドーシスのすべて―
診療ガイドライン2017とQ&A 安東 由喜雄監修 1 医歯薬出版 : 32, 2017[L20170601008]
植田 光晴ほか:“アミロイドーシスの診断” 最新アミロイドーシスのすべて― 診療ガイドライン2017とQ&A 安東 由喜雄監修 1 医歯薬出版:17, 2017
[L20170601007]

ビンダケル®の効能又は効果

4.効能又は効果

  • トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーの末梢神経障害の進行抑制
  • トランスサイレチン型心アミロイドーシス(野生型及び変異型)

ビンマック®の効能又は効果

4.効能又は効果

トランスサイレチン型心アミロイドーシス(野生型及び変異型)

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2023年4月作成 VYN37M003B
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