このページには国内で承認された内容以外の情報を含んでいます。

6-MP（ロイケリン^®）の承認された効能・効果

下記疾患の自覚的並びに他覚的症状の緩解
急性白血病、慢性骨髄性白血病

シクロスポリン（サンディミュン^®点滴静注）の承認された効能・効果

• 下記の臓器移植における拒絶反応の抑制
  腎移植、肝移植、心移植、肺移植、膵移植、小腸移植

• 骨髄移植における拒絶反応及び移植片対宿主病の抑制

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6-MP（ロイケリン^®）の承認された効能・効果

下記疾患の自覚的並びに他覚的症状の緩解
急性白血病、慢性骨髄性白血病

シクロスポリン（サンディミュン^®点滴静注）の承認された効能・効果

• 下記の臓器移植における拒絶反応の抑制
  腎移植、肝移植、心移植、肺移植、膵移植、小腸移植

• 骨髄移植における拒絶反応及び移植片対宿主病の抑制

重症度や罹患範囲・QOL（生活の質）の状態などを考慮して治療を行う。活動期には寛解導入治療を行い、寛解導入後は寛解維持治療を長期にわたり継続する。なお、寛解の判定は臨床症状や内視鏡を用いる。また治療効果判定は、内視鏡的評価に加えて組織学的評価を行うことも考慮する。
慢性疾患において、治療目標を設定しその目標が達成できない場合に治療を強化していくという考え方、Treat to Target ストラテジーが提唱されている。潰瘍性大腸炎治療には臨床的寛解の維持、全大腸摘出術の回避、大腸癌発生のリスク軽減などの長期的予後改善が望まれている。実際の診療では、内視鏡的寛解が治療目標に設定され、それにむけてモニタリング、治療の評価が行われなければならない。
重症例や全身障害を伴う中等症例に対しては、入院のうえ、脱水、電解質異常（特に低カリウム血症）、貧血、低蛋白血症、栄養障害などに対する対策が必要である。また感染症や血栓症の合併に留意して、D-ダイマー、サイトメガロウイルス、β-Dグルカン、便培養検査（クロストリディオイデス・ディフィシルを含む）などの検査を施行する。内科治療への反応性や薬物による副作用あるいは合併症などに注意し、必要に応じて専門家の意見を聞き、外科治療のタイミングなどを誤らないようにする。
劇症型は急速に悪化し生命予後に影響する危険があるため、内科と外科の協力のもとに強力な治療を行い、短期間の間に手術の要、不要を決定する。
小児例では、短期間に全大腸炎型に進展しやすい、重症化しやすいなどの特徴があり、成長障害にも配慮した治療が必要である。薬用量等については、小児治療指針を参照のこと。
特に高齢者や免疫力の低下が疑われる患者では、強く免疫を抑制する治療に伴う副作用（ニューモシスチス肺炎などの日和見感染など）により致死的となることがあるため、ST合剤の予防投与などを考慮し、治療効果判定など早期に行い必要に応じて他の治療法や外科治療を選択する必要がある。また、高齢者では併存疾患を有する場合が多く、それらを考慮した治療計画の立案が必要である（高齢者潰瘍性大腸炎編参照）。
中等症以上の症例では、ステロイド治療が必要となることが多い。ステロイドは重症度や治療歴などをもとに適正な用量で治療を開始し、漫然とした長期投与や減量中止後短期間における繰り返し投与は副作用や合併症につながることがあるので注意が必要である。通常、ステロイド使用時の初期効果判定は1～2週間以内に行い、効果不十分な場合は他の治療法の追加や切り替えを検討する。腸管外合併症（壊疽性膿皮症など）の難治例も手術適応となることがあるので専門家に相談することが望ましい。
また、ステロイド抵抗例などの難治例や重症例では、血球成分除去療法やシクロスポリン点滴静注（保険適用外）・タクロリムス経口投与・インフリキシマブ点滴静注・アダリムマブ皮下注射・ゴリムマブ皮下注射・ベドリズマブ点滴静注・トファシチニブ経口投与、フィルゴチニブ経口投与、ウパダシチニブ経口投与、ウステキヌマブ点滴静注などの選択肢があるが、必要に応じて専門家の意見を聞くことが望ましい。特に強い免疫抑制を伴う治療の重複使用においては、感染症などのリスクを考慮し慎重に行う。

手術法など外科治療の詳細については、外科治療指針を参照のこと。

薬物療法は、主として重症度と罹患範囲に応じて薬剤を選択する。寛解導入後も、再燃を予防するため寛解維持療法を行う。
治療継続中に急性増悪を起こした場合や寛解維持療法中に再燃を起こした場合には、前回の活動期と同一の治療法が奏効しないことや、より重症化することもあるので、これらの点を参考にして治療法を選択する。重症例、難治例は専門家に相談するのが望ましい。

潰瘍性大腸炎・クローン病 診断基準・治療指針 令和4年度（令和5年3月31日）改訂版厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患政策研究事業「難治性炎症性腸管障害に関する調査研究」（久松班）令和4年度分担研究報告書：10，2023