RA治療薬の有効性と安全性は、臨床試験および市販後の実臨床におけるエビデンスの蓄積が重要となります。

こちらは、RA患者を対象としたゼルヤンツの臨床試験および実臨床エビデンスの概要を示したものです。
ゼルヤンツは単剤およびMTX/DMARD併用の臨床試験において、MTX、DMARD、TNF阻害剤効果不十分例に対する有効性・安全性が検討されています。
単剤投与を検討した試験として、ORAL Solo試験およびORAL Strategy試験が実施されています。
ORAL Scan試験、長期投与試験の1041試験は対象に日本人が含まれています。ORAL Surveillance試験（A3921133試験）は、2014年3月に開始され2020年に終了したゼルヤンツの海外市販後安全性臨床試験です。50歳以上でCVリスク因子を少なくとも1つ以上有するMTXで効果不十分な中等症から重症の活動性RA患者を対象として、心血管系（CV）有害事象および悪性腫瘍（非黒色腫皮膚癌[NMSC]を除く）のリスク評価が行われました。
また、ゼルヤンツの実臨床エビデンスとして、特定使用成績調査（全例調査）、 CORRONA Registryがあります。
日本において2013年に発売されてから2018年12月5日までにRAを対象とした特定使用成績調査（全例調査）に登録された患者はゼルヤンツ群7,360例、対照群2,604例でした。このうち、安全性解析対象症例として調査票が固定されたゼルヤンツ群のMTX使用条件適合症例4,470例および全例6,866例を安全性解析対象症例とし、投与開始から6ヵ月間の情報を集計しました。
CORRONA Registryは、2012年11月6日から2018年7月31日までの間にゼルヤンツまたはbDMARDによる治療を開始し、US Corrona RA Registryに登録された18歳以上のRA患者を対象としたプロスペクティブ、非介入コホート研究です。 患者を6ヵ月ごとに追跡し、2019年1月31日までに発現した有害事象データを収集して、ゼルヤンツまたはbDMARDの有害事象発現率（初回イベント数/100人・年）を比較しています。

トファシチニブは2012年に発売され、現在では90を超える国と地域で承認されているJAK阻害剤です。
日本においては2013年に発売されてから現在8周年を迎え、2019年9月5日には市販後調査で11,739例となりました。
「ゼルヤンツ^®錠5mg」（一般名：トファシチニブクエン酸塩）について、関節リウマチを対象とした全例登録に関する承認条件解除の通知（9月2日付）を厚生労働省より受領いたしました。これにより関節リウマチにおいては全例を対象とする登録は終了となりました。今回の承認条件一部解除は、関節リウマチを対象とした特定使用成績調査（全例調査）の集計解析結果に基づいたものです。これまで、長期間にわたり症例登録にご協力をいただき、誠にありがとうございました。

欧州医薬品庁（EMA）において、リアルワールドデータ（RWD）は、従来の治験以外の多様なソースから日常的に収集される患者の健康状態または医療提供に関するデータと定義されています。リアルワールドエビデンス（RWE）は、そのRWDの分析から得られる情報と定義されています。
RWEを使用する理由はご覧のように多々あります。

RWEが重要な理由・役割についてご紹介します。
無作為化比較試験（RCT）では、管理された限定的な患者集団が対象となります。このRCTにおける患者集団は実臨床における患者集団と相違があるため、RCTで得られた知見を実臨床において適用しづらい面があります。
一方で、承認後のRWEは、実臨床における広範な医療環境および多様な患者集団が対象となります。例えば特定の共存疾患または治療歴があるなど、一般的なRCTから除外される可能性のある患者も含まれます。
RWEでは、RCTで観察された結果が日常の臨床診療でも観察されるかを評価することができます。